Die Luxturna Gentherapie

Unglaublich! Erste zugelassene Gentherapie am Auge, durchgeführt von Prof. Dr. Siegfried Priglinger und seinem Team!

Was bisher als unmöglich galt ist nun neue Therapie: Prof. Priglinger führte als erster Augenchirurg im deutschsprachigen Raum eine Gentherapie bei einer Patientin mit einer erblich bedingten Netzhauterkrankung durch. Damit nimmt die Augenklinik der Universität München eine Vorreiter-Rolle in der Heilung bis dahin nicht behandelbarer Augenerkrankungen ein.

Mit dieser neuen Therapieform wurde an der Klinik ein Meilenstein gesetzt. Sie wird vorerst bei erblich bedingten Netzhauterkrankungen zum Einsatz kommen. Durchgeführt wurde der Pioniereingriff von Prof. Dr. Siegfried Priglinger, Direktor der Augenklinik, und seinem Team.

Netzhautdegeneration bedeutet Sehverlust bis Erblindung

Es gibt über 250 bekannte Gene, die die Netzhaut in solcher Weise beeinflussen können. Im Falle der behandelten Patienten wurde eine sogenannte Lebersche hereditäre Amaurose festgestellt. Diese Netzhauterkrankung bedingt eine zunehmende konzentrische Gesichtsfeldverengung und kann im weiteren Verlauf zum Sehverlust und Erblindung führen.

Ursache der folgenschweren Netzhauterkrankung

„Das so genannte RPE 65-Gen ist für die Bildung eines für den Sehzyklus unersetzlichen Enzyms (Retinoid-Isomerohydrolase) verantwortlich. Dieses produziert lichtempfindliche Sehpigmente und ist damit für den Sehvorgang unabdingbar. Ist dieses spezielle Enzym nun in seiner Funktion beeinträchtigt oder fehlt es, kann ein Lichtreiz nicht vollständig in einen Seh-Eindruck verarbeitet werden. Das führt im weiteren Verlauf zum schleichenden Sehverlust für den Patienten.“ erklärt Prof. Dr. Priglinger.

Das Prinzip: Einbringung einer gesunden Genkopie

Weiters schildert der Augenspezialist, wie die Behandlung genau abläuft: „Um das neue Gentherapeutikum Voretigen Neparvovec („Luxturna“) operativ einzubringen wird der Glaskörper entfernt. Das ermöglicht uns einen barrierefreien Zugang zur Netzhaut. Mit einer nur 0,1 mm im Durchmesser messenden Injektionskanüle wird dann das in einem Trägermaterial gelöste Gentherapeutikum vorsichtig unter die Netzhaut gespritzt. Damit gelangt, einfach erklärt, eine gesunde Kopie des erkrankten RPE 65 Gens in die Zielzellen der Netzhaut. Dort angekommen können Letztere ein funktionstüchtiges Protein produzieren und somit den physiologischen Sehzyklus wiederherstellen.“

Die Zukunft der Augenheilkunde

“Luxturna ist erst der Auftakt und markiert den Beginn einer neuen Ära in der Augenheilkunde. Endlich können wir Krankheiten behandeln, die bisher nicht therapierbar waren. Mit dem Einzug der Gentherapie in den klinischen Alltag werden wir in Zukunft für eine wachsende Anzahl an erblich bedingten Augenleiden eine echte Behandlungsalternative anbieten können“, so Direktor Prof. Priglinger, der auch in Linz eine augenärztliche Praxis betreibt.

Auch Patienten erwarten sich eine ganz neue Perspektive

„Für junge Menschen mit einer solch schwerwiegenden seltenen Netzhauterkrankung und für ihre Angehörigen ist der Einsatz der gesunden Genkopie „Luxturna“ ein ganz großer Meilenstein. Diese Behandlung weckt in uns allen Hoffnung und eröffnet erstmals Chancen auf eine Verbesserung des Sehens“, erklärt Franz Badura, Betroffener und Vorsitzender der ältesten und renommiertesten Patientenorganisation für Menschen mit Netzhautdegenerationen (PRO RETINA Deutschland e.v.).