Die Luxturna Gentherapie

 Langjährige Erfahrung in der Augenheilkunde

 Höchste Hygiene- und Qualitätsstandards  

 Modernste Behandlungsverfahren    

Auszeichnungen / Zertifikate / Partner

Unglaublich! Erste zugelassene Gentherapie am Auge, durchgeführt von Prof. Dr. Siegfried Priglinger und seinem Team!

Was bisher als unmöglich galt ist nun neue Therapie: Prof. Priglinger führte als erster Augenchirurg im deutschsprachigen Raum eine Gentherapie bei einer Patientin mit einer erblich bedingten Netzhauterkrankung durch. Damit nimmt die Augenklinik der Universität München eine Vorreiter-Rolle in der Heilung bis dahin nicht behandelbarer Augenerkrankungen ein.

Mit dieser neuen Therapieform wurde an der Klinik ein Meilenstein gesetzt. Sie wird vorerst bei erblich bedingten Netzhauterkrankungen zum Einsatz kommen. Durchgeführt wurde der Pioniereingriff von Prof. Dr. Siegfried Priglinger, Direktor der Augenklinik, und seinem Team.

Netzhautdegeneration bedeutet Sehverlust bis Erblindung

Es gibt über 250 bekannte Gene, die die Netzhaut in solcher Weise beeinflussen können. Im Falle der behandelten Patienten wurde eine sogenannte Lebersche hereditäre Amaurose festgestellt. Diese Netzhauterkrankung bedingt eine zunehmende konzentrische Gesichtsfeldverengung und kann im weiteren Verlauf zum Sehverlust und Erblindung führen.

Ursache der folgenschweren Netzhauterkrankung

„Das so genannte RPE 65-Gen ist für die Bildung eines für den Sehzyklus unersetzlichen Enzyms (Retinoid-Isomerohydrolase) verantwortlich. Dieses produziert lichtempfindliche Sehpigmente und ist damit für den Sehvorgang unabdingbar. Ist dieses spezielle Enzym nun in seiner Funktion beeinträchtigt oder fehlt es, kann ein Lichtreiz nicht vollständig in einen Seh-Eindruck verarbeitet werden. Das führt im weiteren Verlauf zum schleichenden Sehverlust für den Patienten.“ erklärt Prof. Dr. Priglinger.

Das Prinzip: Einbringung einer gesunden Genkopie

Weiters schildert der Augenspezialist, wie die Behandlung genau abläuft: „Um das neue Gentherapeutikum Voretigen Neparvovec („Luxturna“) operativ einzubringen wird der Glaskörper entfernt. Das ermöglicht uns einen barrierefreien Zugang zur Netzhaut. Mit einer nur 0,1 mm im Durchmesser messenden Injektionskanüle wird dann das in einem Trägermaterial gelöste Gentherapeutikum vorsichtig unter die Netzhaut gespritzt. Damit gelangt, einfach erklärt, eine gesunde Kopie des erkrankten RPE 65 Gens in die Zielzellen der Netzhaut. Dort angekommen können Letztere ein funktionstüchtiges Protein produzieren und somit den physiologischen Sehzyklus wiederherstellen.“

Die Zukunft der Augenheilkunde

“Luxturna ist erst der Auftakt und markiert den Beginn einer neuen Ära in der Augenheilkunde. Endlich können wir Krankheiten behandeln, die bisher nicht therapierbar waren. Mit dem Einzug der Gentherapie in den klinischen Alltag werden wir in Zukunft für eine wachsende Anzahl an erblich bedingten Augenleiden eine echte Behandlungsalternative anbieten können“, so Direktor Prof. Priglinger, der auch in Linz eine augenärztliche Praxis betreibt.

Auch Patienten erwarten sich eine ganz neue Perspektive

„Für junge Menschen mit einer solch schwerwiegenden seltenen Netzhauterkrankung und für ihre Angehörigen ist der Einsatz der gesunden Genkopie „Luxturna“ ein ganz großer Meilenstein. Diese Behandlung weckt in uns allen Hoffnung und eröffnet erstmals Chancen auf eine Verbesserung des Sehens“, erklärt Franz Badura, Betroffener und Vorsitzender der ältesten und renommiertesten Patientenorganisation für Menschen mit Netzhautdegenerationen (PRO RETINA Deutschland e.v.).

Nikša ist gerade mal sechs Jahre alt. Seine Eltern haben schon früh erkannt, dass er Schwierigkeiten mit seinem Sehvermögen hat. Er folgte keinen Objekten, nahm kaum Augenkontakt auf und später war das Finden von Spielzeug fast unmöglich. Nikša bekam die Diagnose: Lebersche kongenitale Amaurose (LCA). Diese genetisch bedingte Erkrankung tritt bei ca. 1 von 50.000 Menschen auf und ist eine der häufigsten Ursachen für Blindheit und Sehschwächen bei Kindern.

Die positive Nachricht

Bei Kindern befindet sich das Sehen gerade in der Entwicklung. Oft ist noch ein gewisses Sehvermögen vorhanden und genau hier setzt ein neuer Therapieansatz (Luxturna; siehe unten) an. So lange sich noch genügend funktionierende Zellen im Auge befinden, ist es möglich, den zerstörenden Prozess aufzuhalten bzw. im besten Fall umzukehren. Die Augen lernen wieder zu sehen.

Luxturna

Das Medikament Luxturna ist ein Virus, das eine gesunde Kopie des betroffenen Gens (RPE65) in sich trägt. Es wird in die Netzhaut gespritzt und setzt dort das gesunde Gen frei. So lernen die geschädigten Zellen, ein fehlendes Protein zu produzieren und die Netzhautfunktion kann verbessert werden.

Hoffnung

Trotz dem enormen Meilenstein für die Augenheilkunde ist Luxturna noch wenig im Einsatz, da es sich momentan um das teuerste Medikament am gesamten europäischen Markt handelt. Viele Länder bzw. Krankenkassen erstatten im Gegensatz zu Deutschland das Geld nicht zurück. Trotzdem ist die Hoffnung groß. Steigen Behandlungserfolg und Nachfrage, wird auch das Medikament günstiger.

Für Dokters van Morgen aus den Niederlanden wurde dieses nette und informative Video über Nikša erstellt – zuerst auf holländisch dann aber großteils auf deutsch und englisch: Video Nikša

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